一种有特效的救命药在国外只要41澳元(约合205元人民币)，在国内要70万？

近日，一则自媒体发布的“求医”消息受到广泛关注。

文章称，湖南一名1岁男童因罕见病“脊髓性肌萎缩症(A)”在医院躺了9个多月，急需一种特效药救命，而一种特效药诺奇欣钠注射液就要70万元。这让普通男孩家庭接近绝望。

诺西那生钠注射液。图据美通社诺西辛钠注射液。据美通社报道

这是什么药？为什么国内和国外差距这么大？在网上看到“求医”的信息，为了了解我国感冒药的定价情况，广东一位母亲欧阳女士向国家医药产品监督管理局提交了公开感冒药定价信息的申请。

提交的***息申请表提交的公共信息申请表

除了这名公民，另一名律师也以这种方式向美国食品药品监督管理局申请公开相关定价信息。美国食品药品监督管理局回复该律师称，该药品定价不在美国食品药品监督管理局受理范围内，建议向国家发改委申请信息公开，这也说明药品定价是市场行为。

脊髓性肌萎缩是什么病？

诺西那生钠注射液是一种什么药？

为什么药价这么贵？

这种药在国内外市场的价格真的有悬殊吗？

国内药价有望降低吗？

焦点一：脊髓性肌萎缩症是什么病？

据国家儿童医学中心和北京儿童医院神经内科主任医师陆介绍，脊髓性肌萎缩症(A)是儿童的一种致命疾病。通常，80%的I型患者不能活过2岁；ⅱ型患者行走困难，常伴有严重的肺炎并发症；ⅲ型不会影响寿命，但患者会身体虚弱，给家人造成巨大的疾病负担和精神痛苦。

湖南省儿童医院神经内科吴副主任医师介绍，该病以脊髓和低位脑干运动神经元变性、缺失为特征，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。

专家表示，我国新生儿A的发病率约为1/6000至1/10000。目前A患者有3万多人，但新生儿致病基因携带率约为1/50，非常危险。因此，进行大规模的产前筛查非常重要。

焦点二：诺西那生钠注射液是什么药？

Nusinersen注射液是世界上第一个批准的A药物。截至2020年6月30日，Nusinessen注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区报销。

据专家介绍，诺西酮钠注射液是一种针对婴幼儿、儿童和成人5q脊肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批用于治疗脊肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射(通过腰椎穿刺将药物注入体内)给患者用药。

吴告诉记者，孩子确诊后要尽早吃药:第一年要打六针，前两个月要打四针；之后每4个月需要注射1次。

吴说，有些孩子注射后运动能力有一定程度的恢复。湖南2岁11个月的孩子诺诺，今年5月开始注射这种药物，目前已经注射了4次。经过治疗，诺诺的运动能力恢复良好。

“从治疗角度来说，诺西辛钠注射液确实有用，但不能完全逆转病情。”蓝军提醒道。

焦点三：为何药价如此昂贵？

记者了解到，诺西嗪钠注射液于2019年获批进口上市，目前不纳入医保，由患者自费。在中国，这种药的单价是69.97万元。

根据2019年新修订的《药品管理法》，药品价格不再由政府定价，主要由市场调节，通过医保集中招标采购发挥作用。南开大学法学院副院长、药事法专家宋表示，罕见病患者数量少，存在临床不确定性，所以药品研发成本高，药价贵。个别药企往往因技术领先而获得定价优势，并不一定违反我国《反垄断法》或药品监管相关法律法规。

他认为，罕见病医保频受关注的深层次原因是，目前医保险种可覆盖的罕见病种类有限，我国现阶段商业医疗保险仍有待完善，难以完全满足罕见病患者的医疗需求。

焦点四：该药在国内外市场是否售价悬殊？真相：41澳元是医保报销后的价格

网上盛传该药“在澳大利亚仅售41美元，约合人民币280元”，“在日本几乎免费”，“我们医院的暴利已经到了如此骇人听闻的地步”等等。

记者核实，所谓的41美元其实是41美元。这种药卖41澳元是有“前提”的。

根据药物福利计划(Pharmaceutical Benefit Scheme-PBS)在官网的***息，诺西酮钠注射液已被纳入药物福利计划。该药物单次政府采购价格为11万澳元(约合人民币55万元)，患者自付费用为41澳元。

换句话说，41澳元(约合205元人民币)并不是诺西酮钠注射液在澳大利亚的药价，而是政府报销后的自费价格。

△澳大利亚药品福利计划官网显示，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，患者自付单支费用为41澳元。△澳大利亚药物福利计划官网显示，诺西酮钠注射液已被纳入药物福利计划，患者自付费用为41澳元。

另据记者了解，日本近期将相关药物纳入医保范围，患者只需根据国家整体医保政策承担相对较低的费用。但药物本身还是一种高价药。

记者还发现，世界上只有有限的几个国家将这种药物纳入公共健康保险。在美国，这种药物每颗售价12.5万美元。在加拿大，一名当地居民告诉记者，雇主为他购买商业保险后，他必须自费支付每单位5700多美元才能使用这种药物，这并不便宜。据悉，大部分欧洲国家并未将其纳入公共医疗保险范围。

而在国内，新推出的诺西酮钠注射液还是自费药。

8月6日，R&D、诺西酮钠注射液生产企业博根公司在微信公众号“博根生物”发表声明:

“根据国家有关规定，参与2019年国家医保谈判的药品必须在2018年12月31日前获得批准。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年全民医保谈判的条件，故未参加2019年全民医保谈判。”

“渤健生物”微信公众号声明“简佩筠生物”微信微信官方账号声明

伤害感受性钠注射液的价格是药企自己定的，各国价格有一定出入。目前，该药物在国内市场被垄断，其价格一直居高不下。在各国也被“漫天要价”所诟病。

焦点五：国内患者用药价格是否有望下降？医保局：已被纳入医保谈判日程

专家表示，由于罕见病发病率低，用药量很少，价格又贵，带量采购降价难度不大。如何减轻这类患者的医疗费用压力，仍然是一个难题。

记者了解到，2019年，中国初级卫生保健基金会启动了“脊髓再生-脊髓性肌萎缩症A患者援助项目”，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。儿童的家庭成员可以申请参加援助计划。第一年，他们可以以140万元的价格注射6种原价70万元的药物。

专家表示，希望有关部门能够研究通过医疗保险等综合手段，有效减轻该病患者的医疗负担。改善罕见病患者的治疗和生活条件，需要国家、社会组织、医疗机构和患者的共同努力。

不少专家认为，高价稀有药的出现有其特殊性。目前无论是通过集中采购谈判还是医保，都很难把他们的价格压下来。

湖南省卫生厅相关负责人表示，之前已经成功解决了一些罕见病用药问题，因为我国人口基数大，一些疾病的罕见病患者并不“罕见”。医保部门可以利用以量换价等价格谈判手段。促使企业降低价格，与现行保障体系形成共同利益。但长期来看，还是罕见病多，新药临床总量小，很难议价。因此，要真正解决罕见病用药难、用药贵的问题，需要积极发展商业保险，综合利用慈善、救助等社会资源，减轻患者负担。相关部门也要加快仿制药的研发和一致性评价，从根本上提高相关药品的可及性。

据红星新闻报道，国家医保局办工作人员表示，自2019年在国内上市以来，诺西酮钠注射液已纳入医保谈判日程。国家希望与相关药企协商降低药价，以满足A患者的需求。

但是药品价格降不下来，就没办法进医保目录。

药企价格不降为什么不能纳入医保？国家医保局办的工作人员进一步向记者解释，国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，所以要保证所有进入医保目录的药品都能买得起。“此类罕见病药品一旦纳入医保目录，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基本疾病可能得不到保障，后续还可能造成地方经济压力。所以，最根本的解决办法是国家和药企协商谈判价格。”